希望终于有无法治愈的脑瘤，因为新药试验产生了令人难以置信的结果。ImageCredit:Getty
医学上的“重大”突破：第一种被证明可以提高无法治愈的脑肿瘤存活率的药物——“这是盔甲上的一个重大裂缝”
与早期患者相比，这种名为ONC的新药几乎使诊断患有弥漫性中线胶质瘤（DMG）或弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）的个体的存活率翻了一番。
一种名为ONC的潜在药物化合物首次在治疗以前缺乏有效治疗方法的特定类型的儿童脑肿瘤方面显示出有希望的结果。与早期数据相比，这种化合物将诊断为弥漫性中线胶质瘤（DMG）或弥漫性内源性脑桥胶质瘤（DIPG）的患者的生存率提高了近两倍。
这一重大突破是由密歇根大学健康罗格尔癌症中心和ChadCarr儿科脑肿瘤中心领导的国际科学家集体提出的。
该研究不仅突出了两项初步临床研究的结果，而且还深入研究了为什么ONC对这些肿瘤有效，已在美国癌症研究协会的出版物CancerDiscovery上展示。
DMG和DIPG，特别是那些具有H3K27M突变的DMG和DIPG，以其侵袭性而闻名，通常导致生存期在11-15个月之间。这些肿瘤主要影响年轻人群。目前，放射是唯一的治疗方式，鉴于肿瘤在大脑中的关键位置，甚至其应用也带来了挑战。
该研究的著名贡献者CarlKoschmann博士强调了治疗这种肿瘤的复杂性。
“这是一个难以治疗的肿瘤。
历史性突破：第一种药物铺平了超越“无法治愈”脑肿瘤的道路！
他强调，在这一发现之前，“已经有多项临床试验未能改善结果。这是装甲上的一个重大裂缝。
在涉及ONC和71名弥漫性中线胶质瘤H3K27M突变患者的两项独立试验中，肿瘤在研究期间未复发的患者的平均生存率接近22个月。几乎三分之一的参与者活过了两年。
有趣的是，ONC的这些临床试验之旅是出乎意料的。最初用于靶向在各种肿瘤中看到的多巴胺受体，科学家们发现它能够穿过血脑屏障，这对脑肿瘤药物至关重要。
胶质母细胞瘤的早期试验没有产生积极的结果，但一些具有H3K27M突变的DMG患者显示出更令人鼓舞的结果。这导致了针对年轻H3K27M突变DMG患者的1期试验。
在研究期间，Koschmann博士和共同研究员SriramVenneti博士深入研究了肿瘤的行为。通过检查脑脊液，他们观察到ONC与肿瘤细胞线粒体相互作用，导致名为L-2HG的代谢物增加。这一意想不到的发现揭示了L-2HG对抗特定的肿瘤信号，使肿瘤细胞成熟得更多，复制更少。这种由H3K27M突变诱导的表观遗传变化被ONC逆转，密歇根医学的Venneti博士解释说。
Venneti解释说，ONC的有效性可能是因为它能够逆转H3K27M突变诱导的表观遗传改变。这一见解在理解肿瘤对ONC的反应方面具有开创性意义。
随着更多的临床研究正在进行中，ONC引起了人们的兴奋，其中一些研究将与其他治疗方法一起进行测试。虽然承认鉴于肿瘤的致命性质，将存活率提高一倍似乎还不够，但Koschmann仍然对未来持乐观态度，并设想更大的突破。
“现在我们有以前没有药物的患者群体，现在我们看到许多肿瘤有反应。我们有一个平台可以建立，我们也可以解释为什么它有效，“他补充说。
“我们对这项研究感到非常兴奋，并设想ONC在不久的将来成为这些患者的标准护理，”Venneti补充道。