近日，FDA已将Paxalisib（以前称为GDC-）授予“快速通道”称号，用于治疗新诊断的、非甲基化的MGMT的胶质母细胞瘤患者，该患者已完成伴随替莫唑胺（Temodar）的初始放射治疗。
Paxalisib是能穿过血脑屏障的PI3K，AKT和mTOR途径的小分子抑制剂，快速通道将加快这种潜在治疗方法的开发，以解决对更好治疗方案的未满足医疗需求。
年2月已完成了帕沙利昔（paxalisib）的2期临床试验的招募，以治疗新诊断的胶质母细胞瘤。在美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会上也提供了中期临床数据。
NCT是一项2部分设计的开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，在新诊断的、非甲基化MGMT启动子状态的、多形性胶质母细胞瘤（GBM）患者中开展，正在评估患者手术切除和替莫唑胺（TMZ）初始放化疗后，将Paxalisib作为辅助治疗药物的安全性、耐受性、推荐的II期剂量（RP2D）、药代动力学（PK）和临床活性。
该研究的剂量递增部分（A部分）采用“3+3”设计，旨在确定paxalisib每日一次（QD）的上限耐受剂量（MTD）和间歇给药方案。研究的剂量扩展部分（B部分）是一项三臂、随机、开放标签扩展研究，旨在进一步表征paxalisib的安全性、耐受性和PK，以及提供该药在GBM患者中的单药治疗活性的初步评估。
中期分析结果显示：（1）A部分（递增队列）显示中位总生存期（OS）为17.7个月，与现有标准护理TMZ相关的12.7个月相比，代表着临床意义的生命延长。（2）对所有可评估患者（A部分=9例；B部分=21例）的分析显示，中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，该数据与之前的分析一致，与现有标准护理TMZ相关的5.3个月相比，代表着有益结果。（3）接受治疗时间更长的患者，在确诊后19个月仍保持疾病无进展。（4）大约一半的入组患者，仍然在接受paxalisib治疗，随着研究的继续推进，OS和PFS数据可能进一步改善。
常见的不良事件包括高血糖，口腔粘膜炎和轻度皮疹。预计该临床试验的进一步结果将于年公布。Paxalisib于年2月获得了用于治疗胶质母细胞瘤的孤儿药称号。此外，该药于年8月被FDA授予罕见儿科疾病称号。
二十多年来，新诊断的胶质母细胞瘤患者几乎没有任何新的药物治疗，相信paxalisib正在迅速成为这一极具挑战性疾病有希望的候选药物之一。
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