近日，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以9:1的压倒性态度，支持一款间质干细胞疗法尽速投入使用，用来治疗儿童病人在接受移植后，出现的排斥问题。
这项治疗方式，因为委员会几乎是一面倒的姿态而引起了大众的瞩目。目前这款间质干细胞疗法正在接受FDA的优先审评，最终决定将于年9月30日做出。如果获得批准，该疗法计划今年在美国推出。为本来几乎是无解的疾病，带来新的希望。
部分病人移植后会出现GVHD排斥问题
为何在众多发展中的干细胞疗法中，这款治疗方式会获得评审团青睐脱颖而出？这是因为它解决了难治型的「移植物抗宿主病（aGVHD）」。
我们知道，当人体发现体内有移植进来的组织的时候，会产生移植排斥的问题，也就是身体会去攻击这个外来的组织，这被称为免疫排斥现象。
而「移植物对抗宿主疾病（Graft-versus-hostdisease,GVHD）」则是相反过来，是移植物排斥宿主，两者的基本原理都是同种异体免疫，不过其细节可能会有些不同。
骨髓移植出现排斥者，尚缺乏第三线治疗方法
什么样的人最可能面临GVHD？就是需要接受骨髓移植的患者。全球每年约有30,例用于治疗血液病等疾病的异基因骨髓移植，其中25%的病例发生在儿童人群中。而近50%的异基因骨髓移植患者，会发展出GVHD的问题。
目前，GVHD的一线治疗手段为全身性糖皮质素，大约有50-80%的人有效，二线治疗包括不同的免疫抑制药物。然而，目前还没有好的办法对付难治型aGVHD的病人。
「间质干细胞」成功治愈难治型GVHD
这个问题近年来得到了巨大的突破。来自瑞典的研究团队在《PediatrTransplant》发表了一则案例，他们利用胎盘中的间质干细胞，成功治疗了一名1岁儿童aGVHD患者。
在一、二线治疗都没有效果后，团队使用间质干细胞来治疗，结果发现4周后，病人的症状完全缓解。
该疗法的主要成分是间质干细胞，通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。「目前这个团队已经给出具体意见，认为间质干细胞应该作为疾病的三线疗法。」根据一些研究记录，儿童患者似乎比成年患者对这种疗法有更好的响应。
干细胞提供新的治疗选择
「尽管医学快速发展，但有很多疾病的治疗需求得到不到满足。干细胞治疗在多种疾病都展现出了潜力。对于移植物抗宿主病而言，间质干细胞有望成为一些患者的新希望。」
除了移植物抗宿主病，间质干细胞也正在为其它难治或者传统方法尚无法解决的疾病，提供治疗的新选择。
参考数据：
FDAPanelVotesOverwhelminglyInSupportOfMesoblast’sAllogeneicCellTherapy
Successfultreatmentwithplacenta-deriveddecidualstromalcellsinapediatricpatientwithlife-threateningacutegastrointestinalgraft-versus-hostdisease
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