日前，由南开大学教授陈悦课题组原创、天津尚德药缘科技股份有限公司开发的抗脑胶质瘤原创候选新药ACT，获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的儿童罕见病资格证（RPDD），成为我国原创候选新药中首个获得美国RPDD资格的药物品种。目前，ACT正在中国、澳大利亚、美国同步开展多种适应症的临床试验。RPDD资格证的获得，将进一步加快这款候选新药的临床试验与上市评审。
弥漫性内生型脑桥胶质瘤（DIPG）多发于5岁至10岁的儿童，由于无法手术切除处于脑干部位的肿瘤，疾病的临床预后极差，中位生存期仅9个月至12个月，长期生存率不足1%。DIPG的治疗没有获批上市的药物，目前脑胶质瘤治疗的最佳药物替莫唑胺也未取得明显疗效。
“在最新修订的世卫组织中枢神经系统肿瘤分型中，绝大多数的弥漫性内生型脑桥胶质瘤DIPG已被重新分类到带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG），这是一种新的肿瘤类型。此定义为侵润性高级胶质瘤，位于脑中线，恶性程度极高。ACT批准的儿童罕见病资格证，是针对带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤。”陈悦说。
ACT的主要适应症就是包括DIPG在内的恶性脑胶质瘤。对DMG的治疗存在迫切临床需求，成为ACT能够获得美国针对DMG的儿童罕见病资格证的重要原因之一。值得一提的是，此前，ACT曾于年、年先后获得针对胶质母细胞瘤（GBM）的美国孤儿药资格和欧盟孤儿药资格。
今年6月，主持ACT临床试验的多位中外医生先后在美国临床肿瘤学会（ASCO）与神经肿瘤学会（SNO）儿童脑瘤的学术会议上公布了ACT的部分临床试验结果，尤其是SNO会议的报告，引起全球儿童脑瘤医生的
