5月26日，递爱之家联合希途健康邀请了两位来自美国纽约-医院（NewYork-PresbyterianHospital）的儿童脑瘤专家，为患儿及其家属举办了一场儿童肿瘤专题讲座，并为3位患儿家属提供了“一对一”咨询服务。同时来医院的王晓纯注册营养师，就患儿治疗期间的营养膳食问题为家长们提供了专业的解答。
纽约-医院是世界一流的学术医疗中心，始创于年，是全美历史最悠久、医院之一。并且是唯一一家同时附属于两所常青藤医院—康奈尔大学医学院WCM和哥伦比亚大学医学院CUCM。
主讲嘉宾简介
StergiosZacharoulis
Zacharoulis教授是纽约-医院哥伦比亚大学医学中心的儿科神经肿瘤学家，专门研究儿童的脑脊和神经系统恶性肿瘤。他是美国委员会认证的儿科医生和儿科肿瘤学家，曾在耶鲁大学、纽约纪念斯隆凯瑟琳癌症中心任职。Zacharoulis博士曾在哈佛医院进一步专攻神经系统肿瘤（脑瘤、脊髓和神经源性肿瘤）。后任南加医院凯克医学院儿科肿瘤学助理教授，并在英国伦敦皇家马斯登NHS信托基金和哈利街诊所担任儿科神经肿瘤学家十年，建立了执行对流增强给药（Convection-EnhancedDelivery，CED）的欧洲计划，对患有弥漫性先天性脑胶质瘤的儿童进行了CED治疗。
DarrellJ.Yamashiro
Yamashiro教授是哥伦比亚大学医学中心的儿科肿瘤学家，专门治疗小儿实体瘤，特别是神经母细胞瘤、维尔姆斯瘤和其他肾脏肿瘤，以及肝肿瘤，如肝母细胞瘤和肝细胞癌。Yamashiro教授团队还发现了新的基因靶点，专门针对神经母细胞瘤信息，可用于创建靶向治疗。
王晓纯
王晓纯医生医院营养师，擅长婴幼儿及儿童营养不良指导，小儿糖尿病营养指导，肥胖儿童营养指导，婴幼儿及儿童临床肠内外营养指导。为儿童食物过敏问题、乳糖不耐受等营养素代谢疾病提供解决方案。提供肿瘤放化疗后、手术后营养指导。营养辅助治疗青春期饮食失调症等。
目前将目前国际上最新、最具前景的儿童脑肿瘤诊疗进展分享给大家，希望对大家有更好的帮助。
一、肿瘤流行病学进展
根据大样本量调查研究显示，从年至年的20年间，美国儿童肿瘤整体发病率呈略微上升趋势，其中，又以白血病和中枢神经系统肿瘤最为常见。此外，肿瘤患儿总体生存率得到明显改善，由20年前的63%提升至现在的83%。在美国，每年每百万名0至16岁的儿童中，就有名患上中枢神经系统肿瘤。也就是说，在0至16岁儿童中，中枢神经系统肿瘤的发病率约为1/。这使得中枢神经系统肿瘤成为儿童最常见的实体性肿瘤（约占所有实体瘤的20-25%），并且也是儿童癌症死亡的主要原因。
此外，通过大规模的临床观察，发现不同部位的肿瘤会出现不同的、特异性较强的临床表现。一些特定的症状和体征的组合，也预示着儿童可能发生了脑肿瘤。比如，在个以“头痛+呕吐”为临床表现的儿童中，就有1个是脑肿瘤；在个以“呕吐+视力障碍”为表现的儿童中，就有1个是脑肿瘤。因此，特定症状和体征的组合，可以为临床诊断提供初步的线索。
二、肿瘤病因学进展
就目前的研究进展来看，肿瘤的起因仍不能被清楚地阐明。一些少见的综合征可以导致肿瘤的发生，比如唐氏综合征（Down’syndrome）可使患儿发生白血病的几率增高，又如戈林综合征（Gorlin’ssyndrome）可增加髓母细胞瘤的发病风险。Zacharoulis博士同时还提到，除了外部环境的诱因外，新进的研究表明，脑肿瘤的病因更多是在胚胎期就已经形成了，也就是说在胚胎形成过程中，基因发生了问题。这些问题既非来自父母遗传，也非受电离辐射诱导，而是胚胎发生了随机的基因突变，至于如何发生突变、为何会发生突变，仍是未解之题。但这个理论也较好地解释了为什么20年来，随着工业化的发展和环境辐射的增多，脑肿瘤的发病率并没有出现显著的升高。
三、儿童低级别胶质瘤的治疗进展
目前纽约-医院对儿童低级别胶质瘤的治疗思路如下，也代表了美国主流医学的进展。
一种情况是，患儿肿瘤被完全切除：此时可进行随访观察，若肿瘤复发或进展，则开始新一轮治疗。
另一种情况是，患儿肿瘤被部分切除或无法行手术治疗：若患儿没有症状或肿瘤无进展，则可进行随访观察；若患儿有需进一步治疗的指征，不足8岁的患儿以化疗为主，超过8岁的儿童以放疗为主。
此外，针对特定突变基因的生物疗法前景也越发喜人。多数良性的胶质瘤——如神经节胶质瘤、镰上毛细胞星形细胞瘤等——都具有BRAF突变。这部分患儿可用BRAF抑制剂进行治疗，有效率可达70%。该药的优势是口服给药，依从性好，*性低，副作用小。但需要长期维持用药，一旦停药，肿瘤复发几率较高。
四、高级别颅内肿瘤对的治疗进展
（一）髓母细胞瘤/原始神经外胚层肿瘤
1.患这类肿瘤的儿童主要表现为颅内压升高的症状，如头痛、呕吐，伴随出现行为改变；而常见的局部神经体征为共济失调、眼球震颤和复视。
2.传统治疗方案。早在50年前，外科医生就发现无法通过手术的方法治疗该类肿瘤。并且发现35%的患儿会出现脑脊液播散，意味着要进行脑-脊髓一体全面治疗。虽然术后全脑-脊髓放射能将5年生存率提高至50-60%，但也给患儿带来非常大的痛苦和副作用，如神经意识减退、神经内分泌障碍以及生长发育受阻等。化疗可供选择的药物有顺铂+洛莫司汀+长春新碱，环磷酰胺，卡铂，替莫唑胺，甲氨蝶呤和依托泊苷。
3.最新治疗进展。针对复发性髓母细胞瘤。
目前有2类化疗方案可供选择。
一、是替莫唑胺联合伊立替康，视情况可加用贝伐单抗。
二、是节拍化疗法联合阿糖胞苷鞘内注射以及贝伐单抗。此外，针对这部分病人，纽医院会将手术中取出的患儿肿瘤组织制作成新鲜切片，并利用替莫唑胺、依托泊苷、吉西他滨联合培美曲塞、维莫德吉、哌柏西利、阿西替尼联合PI3Ki抑制剂（匹替利司）等6类药物分别对肿瘤细胞进行药敏试验，从中挑选出最敏感的药物实施化疗。同时，还会对肿瘤进行单个细胞基因测序，从而更加精准地找到潜在的治疗靶点。而这一切复杂的检测均在3天内完成，将肿瘤病人从传统的放化疗过渡到精准个体化治疗的新领域。
（二）弥漫性内生性脑干胶质瘤
1.这类肿瘤是导致儿童脑肿瘤死亡的最主要原因。利用现有传统的治疗方法，患儿平均只有7-9个月的生存期。
2.在纽约-医院，研究人员进行了一项突破性的试验，称为“对流增强给药（CED）”技术。为了解决血脑屏障对化疗药物屏蔽的这一难题，研究人员利用立体定位方法，将精细导管直接置入患儿颅内病灶部位，再用持续性的低正压將化疗药物（卡铂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂）导入病灶，达到治疗目的。该项技术使得医院收治的12名弥漫性内生性脑干胶质瘤患儿的中位生存期延长至16个月以上。
（三）其他突破性诊疗进展
1.网络化肿瘤基因测序：在纽约-医院，肿瘤基因测序已经发展到“网络化”时代。传统的肿瘤细胞基因测序只能找出是否存在某项突变基因，而网络化的基因测序则不仅能找到突变的基因，它的突破性在于这项技术将所有相关基因位点联系起来，形成一张基因网络图，找到各位点之间的内在关联，从而确定出肿瘤发生过程中的关键节点和关键突变。这项技术让临床医生确定出肿瘤治疗的瓶颈，在治疗时更加有的放矢，把每一种药都用在刀刃上。
2.聚焦超声联合微泡开放血脑屏障技术：该技术同样用于解决血脑屏障屏蔽化疗药物的难题。与前面提到的对流增强给药不同，该技术不需通过创伤性的手术置入导管，只需一束超声波即可将药物定点投送到病灶区域。外科医生将一束聚焦超声波定向发射至患儿肿瘤部位，迫使该区域的血脑屏障暂时性开放，当化疗药物经血管到达该区域后，即可透过开放的血脑屏障间隙进入脑肿瘤组织，在病灶局部形成高浓度药物聚集。
递爱之家病友社群致力于为广大病友提供最权威的前沿治疗信息，此次联合希途健康也是希望能够在全球范围内为大家寻找最优的治疗方案。
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